【衝撃】AI創薬が希少疾患を制す！デジタルツインで10年以内に200%治療率突破

AI創薬と希少疾患対策のデジタルツイン活用のニュース概要

近代バイオテックは遺伝子編集や創薬ツールを持つが、未治療の希少疾患は千件以上残っている。
インシリコ・メディスンとジェンエディットバイオの幹部は、人材不足が課題で、AIが科学者の生産性を飛躍的に高めると述べた。
インシリコのアレックス・アリペル社長は、汎用大型言語モデルを専門モデル並みに訓練し、マルチモーダル・マルチタスクの医薬品スーパーインテリジェンス構築を目指すと語った。
同社のプラットフォームは生物・化学・臨床データを統合し、候補分子や既存薬の再利用を自動で提案し、ALS治療への応用例も示した。
一方、ジェンエディットバイオは体内直接投与を可能にするePDVというウイルス様粒子を開発し、数千種のナノ粒子ライブラリとAIで組織特異的送達を最適化する。
AIは化学構造と組織ターゲットの相関を解析し、免疫応答を抑える改変を予測する。
両社はデータ不足を課題とし、インシリコは自動ラボで多層データを生成、ジェンエディットバイオは大量ナノ粒子実験で得たデータをAI学習に活用している。
将来的にはデジタルツインでのバーチャル臨床試験や、10〜20年で個別化治療薬を増やすことが期待されている。

AI創薬が希少疾患治療を変えるデジタルツインの注目ポイント

1. AIが人材不足を補い、希少疾患の創薬を自動化し、製薬業界の生産性向上を狙う。
2. インシリコは『MMAI Gym』で汎用大規模言語モデルを訓練し、マルチモーダル・マルチタスクで創薬課題を超人的精度で解決。
3. ジェンエディットバイオはAIで数千種のナノ粒子を最適化し、組織特異的CRISPR投与を実現、角膜ジスチロフィーでFDA承認取得。

AI創薬と希少疾患におけるデジタルツイン活用の分析・解説

インシリコ・メディシンとジェンエディットバイオは、AIで希少疾患の治療開発を加速しようとしている。
AIは化学・生物データを自動統合し、薬候補や遺伝子デリバリを高精度で予測して人手不足を補う。
インシリコは多モーダル・多タスク型「薬剤スーパ―インテリジェンス」を目指し、MMAIジムで汎用LLMを専門モデル同等に訓練する。
ジェンエディットバイオはePDVとAIで組織特異的インビボCRISPR送達を実現し、コストとスケール性を向上させる。
データ偏在とバイアスが課題だが

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